Lasker Ödülleri, 1945’ten bu yana biyomedikal araştırmaları ödüllendiren ve sıklıkla 'Amerikan Nobeli' olarak anılan prestijli bir bilim ödülü.
Genetik
hastalık kistik fibrozis için geliştirilen tedavinin ardındaki üç bilim insanı,
Lasker-DeBakey Klinik Tıbbi Araştırma Ödülü'ne layık görüldü ve 250 bin
dolarlık hibeyi kazandı.
Tedavinin
arkasında Iowa Üniversitesi'nden Dr. Michael Welsh, Vertex Therapeutics'ten
Paul Negulescu ve Integro Theranostics'ten Jesús “Tito” González yer alıyor.
Lasker
Ödülleri, 1945’ten bu yana biyomedikal araştırmaları ödüllendiren ve sıklıkla
“Amerikan Nobeli” olarak anılan prestijli bir bilim ödülü.
González,
ödül hakkında Livescience'a yaptığı açıklamada, “Bu çok nadir rastlanan bir
durum; bir araştırmanın doğrudan hastalara ulaşması ve geniş çapta erişilebilir
hale gelmesi gerçekten çok tatmin edici. Etkisi de çarpıcı.” dedi.
Kistik
fibrozis nedir?
Kistik
fibrozis, vücutta özellikle akciğerler, pankreas ve sindirim sistemi gibi
organları etkileyen genetik bir rahatsızlık.
Hastalığın
temel nedeni, CFTR adlı genin mutasyonu. Bu gen normalde hücrelerin içinden
iyon ve su geçişini düzenliyor, böylece mukus (balgam) ve sindirim sıvıları
normal kıvamda oluyor.
Kistik
fibroziste ise bu gen düzgün çalışmadığı için mukus çok kalın ve yapışkan hâle
geliyor. Sonuç olarak, akciğerlerde hava yolları tıkanıyor, enfeksiyon ve
iltihap riski artıyor. Sindirim sisteminde besinlerin emilimi zorlaşırken,
pankreasta sindirim enzimlerinin salgılanma süreci de bozuluyor.
Hastalığın
tedavisi, hem semptomları hafifletmeye hem de genetik hatayı hedefleyen
ilaçlarla yaşam süresini uzatmaya yönelik. 2019'da onaylanan Trikafta tedavisi
de bu alandaki çığır açıcı gelişmelerden biri.
Trikafta:
Yaşam süresini uzatan tedavi
Bahsi
geçen ödüle konu olan Trikafta, kistik fibrozis hastalarının yaşam süresini on
yıllarca uzatabiliyor.
Hatta
çocukluk veya ergenlik döneminde tedaviye başlayan hastaların yaşam sürelerinin
neredeyse ortalama seviyelere ulaşması bekleniyor.
Hastalık
1930’larda keşfedildiğinde çoğu hasta erken çocukluk döneminde hayatını
kaybediyordu; 2010’larda ise Trikafta’nın onaylandığı 2019 yılı öncesinde
hastaların yarısı 40 yaşına gelmeden yaşamını yitirmişti.
Emory
Üniversitesi’nden Dr. Eric Sorscher, The New England Journal of Medicine’de
yayımlanan makalesinde, 2020-2024 yılları arasında doğan ve tedaviye erişimi
olan hastaların tahmini medyan yaşam süresinin 65 yıl olduğunu belirtti.
Sorscher,
“Daha küçük yaşlarda modülatör tedavi uygulanmaya başlandıkça sağlık ve yaşam
süresinin daha da artması öngörülüyor,” dedi.
Trikafta’nın
geliştirilmesi
1980’ler
ve 1990’larda Welsh’in laboratuvarında yapılan araştırmalar, Trikafta’nın
geliştirilmesi için temel oluşturdu. Welsh ve ekibi, CF hastalarının havayolu
hücreleri üzerinde genetik hatanın fizyolojik etkilerini çözümledi.
Bu
çalışmalar, CFTR genindeki delta-f508 mutasyonunun iyon geçişini engellediğini
ve hücre zarındaki kanalların yüzeye ulaşamamasına neden olduğunu ortaya koydu.
González,
Nobel ödüllü Roger Tsien’in laboratuvarında doktora sonrası araştırmacı olarak
çalışırken, iyon akışını gerçek zamanlı takip eden bir sistem geliştirdi. Bu
sistem, özellikle kistik fibrozis ilaçlarının iyon taşınımını düzeltme
etkilerini test etmek için kullanıldı ve günde binlerce bileşiğin taranmasına
olanak sağladı.
Negulescu,
Aurora Biosciences ve daha sonra Vertex Pharmaceuticals’da moleküllerin iyon
taşınımına etkilerini test eden projeyi yönetti. Bu süreç, “potansiyatörler” ve
“düzelticiler” olarak bilinen ilaç adaylarının belirlenmesine ve 2012, 2015,
2018’deki onay süreçlerinden sonra nihayet 2019’da Trikafta’nın onaylanmasına
yol açtı.
Trikafta,
üç ilaçtan oluşan kombinasyonu sayesinde çoğu hastada etkili oldu. Kullanımı,
akciğer nakilleri ve enfeksiyona bağlı hastaneye yatışları azalttı ve
hastaların yaşam kalitesini artırdı.
Diğer Lasker
ödülleri
Bu
yılki Lasker Ödülleri kapsamında temel araştırmalar ve tıp alanında diğer özel
başarılara da ödüller verildi.
Dirk
Görlich ve Steven McKnight, hücrelerin iç yapısını organize eden protein
bölgelerinin işlevlerini ve hastalıklarda nasıl bozulduğunu ortaya çıkardıkları
için ödüllendirildi.
Lucy
Shapiro ise Stanford Üniversitesi’nde 55 yıllık kariyeri boyunca bakteriyel
hücrelerin bölünme ve gelişim süreçlerini anlamamıza katkıda bulunması ve
Stanford Gelişimsel Biyoloji Bölümü’nü kurması nedeniyle ödüle layık görüldü.
Kaynak: tr.euronews.com